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Sanità Ancona

Marche, prima terapia genica su neonato contro la Sma: "Il piccolo sta bene ed è stato dimesso"

Marche, prima terapia genica su neonato contro la Sma: "Il piccolo sta bene ed è stato dimesso"

Lo scorso sabato presso la struttura di Neuropsichiatria Infantile del Salesi di Ancona è avvenuta la somministrazione della Terapia genica per SMA (Atrofia Muscolare Spinale) su di un neonato di 24 giorni (leggi qui). Su questo evento eccezionale, primo del genere nella Marche, cosi si esprime il dottor Michele Caporossi, Direttore Generale dell’Azienda Universitaria Ospedaliera di Ancona:

“Abbiamo finalmente varcato una nuova frontiera della medicina, quella dell’uso di una terapia genica che permette addirittura il superamento di una grave e rara malattia neuromuscolare. Questo evento cade in un particolare contesto d’impegno della nostra Regione su tali patologie, per le quali non si sta lasciando nulla d’intentato, a partire dall’imminente avvio del Centro Nemo. Inoltre la SMA sarà oggetto di un importante Convegno Scientifico Nazionale, sabato 28 magio, presso La Mole Vanvitelliana di Ancona”.

La dottoressa Carla Marini, direttore della Neuropsichiatria Infantile, che ha effettuato l’infusione racconta il decorso della stessa. “La terapia è andata molto bene -ci dice-; nessun effetto collaterale e nessun problema in generale. Il lattante sta bene e gli esami del sangue a cui lo abbiamo sottoposto vanno molto bene. Lo abbiamo dimesso e tornerà sabato per gli esami di controllo”.

“Ci aspettiamo adesso che il bambino abbia un normale sviluppo motorio, attraverso le delicate fasi delle varie tappe motorie, fino a camminare autonomamente all'età di circa 1 anno, secondo i tempi fisiologici. Per valutare completamente l'efficacia della terapia, i prossimi mesi e fino all'anno di vita saranno molto importanti.

Il bambino sarà monitorato periodicamente. Per quanto riguarda potenziali effetti collaterali, in particolare per la funzionalità epatica, faremo un controllo sabato, ad una settimana dalla terapia e poi dopo 2 settimane”.

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